זה עתה קראתי פוסט בבלוג ה-PSP של ד”ר לורנס גולבה, אחד מהנוירולוגים המובילים בעולם בתחום ה-PSP, המשמש כפרופסור בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת רוטגרס. הוא מנהל את הבלוג הזה לרופאים, מטופלים ובני משפחותיהם משנת 2014. בפוסט האחרון שלו הוא הפנה את קוראיו למאמר סקירה שכתב יחד עם עמיתו, שפורסם זה עתה בכתב העת Alzheimer’s & Dementia: Translational Research & Clinical Interventions.
המאמר עוסק בעיקרו בשיפור מדדי הניסוי המשמשים במחקר PSP, ובאופן ספציפי כיצד לצמצם את מספר המטופלים הנדרש לניסוי קליני תקף, שהוא בעיה כרונית בשל נדירות המחלה. עבודה טכנית וחשובה. אך טמון בה, כמעט כהערת אגב, נתון שגרם לי לעצור ולקרוא שוב.
תוחלת החיים הממוצעת של חולי PSP, כשבע שנים, הופכת אותה לאגרסיבית רק במעט יותר ממחלת פרקינסון כפי שהייתה לפני עידן הלבודופה, כאשר תוחלת החיים הממוצעת של חולי פרקינסון עמדה על 9.2 שנים בלבד. נכון, 9.2 שנים עדיין פחות מ-PSP של היום בשבע שנים, אך תראו מה עשתה הלבודופה לנתון הזה. כיום, חולי פרקינסון חיים באופן שגרתי עשרות שנים. זהו השינוי שתרופה אחת הצליחה להשיג.
נאלצתי לקרוא את זה פעמיים.
מחלת פרקינסון נתפסת כיום בצדק ככזו שאפשר לנהל אותה במידה משמעותית. אנשים חיים עם פרקינסון בצורה טובה במשך עשרות שנים. מה שהשתנה הכל היתה תרופה אחת: לבודופה. לפני שהיא קיימת, פרקינסון ו-PSP לא היו רחוקים כל כך זה מזה במה שעשו לאנשים.
כשביליתי את ארבע שנותיי הראשונות בהאמין שיש לי פרקינסון, הייתי בין רבים שהתלוננו במרירות על הלבודופה, על תופעות ה”כיבוי”, התנודות, תופעות הלוואי. לא הבנתי מה אני מחזיק בידי. זוהי, על אף כל חסרונותיה, תרופת פלא. לא תרופה מרפאת, אלא שינוי מהותי במשמעות המחלה עבור החולה בה.
ל-PSP אין לבודופה. המחלה מגיבה בצורה צנועה ומוגבלת בזמן לתרופות דופמינרגיות, ושום דבר אחר עדיין לא הוכח כיעיל. PSP קשור מדעית יותר למחלת האלצהיימר מאשר לפרקינסון, שכן שתיהן כרוכות בהצטברות חלבון טאו מקופל בצורה שגויה, ולכן מחקר ה-PSP נצפה בעין בוחנת על ידי קהילת האלצהיימר. אך המציאות האנושית הגלויה היא זו: מחלה אחת זכתה לרגע הלבודופה שלה. השנייה עדיין מחכה.
הפער הזה, בין מחלה עם תרופה לבין מחלה בלעדיה, אינו רק נתון רפואי. הוא נמדד בשנות חיים, בנפילות שנמנעו, בשיחות שעוד התאפשרו, במשפחות שנחסך מהן שבר.
אני מקווה שכל מי שעוסק ב-PSP, החוקרים, מעצבי הניסויים, חברות התרופות השוקלות האם הכדאיות הכלכלית מצדיקה את המאמץ, ירגיש את המשקל המלא של הפער הזה. מולקולה אחת שינתה את משמעות פרקינסון. אנחנו מחכים לשלנו.
