יש כרגע לא מעט התרגשות בקהילת ה-PSP סביב מחקרים חדשים, ולשם שינוי אני חושב שחלק ממנה בהחלט מוצדק.

לאחרונה קראתי כתבה ב-Being Patient על הניסויים הקליניים העדכניים ב-PSP ועל האפשרות שסוף סוף אנחנו מתחילים להתקרב לטיפולים שעושים יותר מאשר רק להתמודד עם התסמינים.

זה משפט גדול.

נכון להיום, אין טיפול מאושר שעוצר או מאט את ה-PSP. אנחנו מטפלים בהשלכות. אנחנו מתמודדים עם נוקשות, בעיות עיניים, בליעה, שיווי משקל, שינה, כאב ועוד עשרות בעיות כשהן מופיעות.

אבל כיום אנחנו לא באמת מטפלים במחלה עצמה.

החוקרים מנסים עכשיו לשנות את זה.

אחת התרופות המתקדמות ביותר נקראת NIO752, והיא מפותחת על ידי נוברטיס. היא נועדה להפחית את ייצור חלבון הטאו, החלבון החריג שמצטבר ב-PSP, וכעת היא כבר הגיעה לניסוי גדול בשלב III.

יש גם כמה טיפולים אפשריים נוספים שנבדקים, או נמצאים בהכנה לבדיקה, במסגרת פלטפורמה חדשה לניסויים קליניים ב-PSP.

אני לא מתכוון להעמיד פנים שאני מבין כל מולקולה, נוגדן או מסלול ביולוגי שמעורבים בזה.

אני כן מבין את החלק החשוב.

לראשונה זה זמן רב, יש ניסיונות רציניים להאט את ה-PSP עצמו.

וזה באמת מרגש.

כמי שחי עם PSP ומנסה לפעול למען אנשים אחרים שמתמודדים עם המחלה, אני שמח מאוד לראות את ההתקדמות הזאת.

טיפולים טובים יותר חשובים. סמנים ביולוגיים טובים יותר חשובים. אבחון מוקדם ומדויק יותר חשוב מאוד.

אם החוקרים יצליחו לזהות PSP מוקדם יותר, ואז גם לעשות משהו שבאמת מאט אותו, החוויה של קבלת אבחנה של PSP עשויה להיראות אחרת לגמרי בעתיד.

זה החלק המלא תקווה.

ואז מגיע החלק האישי יותר.

לא סביר שזה יעזור לי.

יש לכך שתי סיבות עיקריות.

הראשונה היא ששני הניסויים החדשים המרכזיים, שמושכים כרגע חלק גדול מתשומת הלב, מתמקדים באופן ספציפי ב-PSP-RS, או תסמונת ריצ’רדסון, הצורה הנפוצה ביותר של PSP.

נראה שאצלי מדובר ב-PSP-P, או PSP-Parkinsonism.

PSP-P נכלל במחקרים קודמים מסוימים, אבל הוא אינו המוקד של הניסויים החדשים והמרכזיים האלה. כך שכבר כאן יש פער בין המחקר שכולם חוגגים לבין סוג ה-PSP שנראה שיש לי.

הסיבה השנייה היא העיתוי.

אני נמצא כיום בערך שש שנים וחצי בתוך ה-PSP.

הניסויים המרכזיים מחפשים בדרך כלל אנשים שנמצאים בשלב הרבה יותר מוקדם של המחלה. מחקר שלב III של NIO752, למשל, מיועד לאנשים שהתסמינים שלהם החלו לפני פחות מחמש שנים ושנמצאים עדיין בשלב מוקדם יחסית של PSP.

לפלטפורמה החדשה לניסויי PSP יש מגבלות דומות.

אני מבין למה.

אם אתם מנסים לגלות האם תרופה מאטה מחלה מתקדמת, הגיוני להתחיל לפני שכבר נגרם נזק רב מדי.

מבחינה מדעית, זה הגיוני לחלוטין.

מבחינה אישית, זה שם אותי בצד הלא נכון של הקו.

גם אם היה לי הסוג הנכון של PSP, כמעט בוודאות הייתי כבר בשלב מתקדם מדי בשביל הניסויים הנוכחיים.

אף אחת משתי התכניות הגדולות האלה גם לא מציעה לי כרגע מסלול ברור להשתתפות בניסוי בישראל, אם כי למען האמת זה כנראה המכשול הפחות חשוב.

ואז מגיע לוח הזמנים.

גם אם NIO752 תוכיח את עצמה כמוצלחת, עדיין צפויות עוד שנים של ניסויים, ניתוח תוצאות, אישורים רגולטוריים והחלטות מעשיות לגבי הדרך שבה הטיפול יגיע בפועל למטופלים.

גם אם הכול ילך כשורה, אנחנו כנראה מדברים על תחילת שנות ה-30 לפני שטיפול כזה יוכל להיות זמין באופן משמעותי ברחבי העולם.

אף אחד עדיין לא יודע בדיוק מתי זה יקרה, או אפילו אם זה יקרה.

עד אז אני כבר אהיה יותר מאחת עשרה שנים בתוך ה-PSP.

ויש גם שאלה נוספת שאף אחד עדיין לא יכול לענות עליה.

אם תרופה יכולה להאט את ייצור הטאו, עד כמה היא תהיה יעילה לאחר שה-PSP כבר גרם במשך שנים לנזק נוירולוגי?

להאט את מה שיקרה מכאן והלאה זה דבר אחד.

לתקן את מה שכבר קרה זה משהו שונה מאוד.

חשוב גם לומר שהעובדה שאנשים עם PSP מתקדם יותר אינם נכללים ברובם בניסויים האלה אינה מוכיחה שטיפול מוצלח לא יוכל לעזור למישהו בשלב מאוחר יותר של המחלה.

אנחנו פשוט עדיין לא יודעים.

אז יש לי רגשות מעורבים לגבי כל זה.

אני נרגש ובאמת מלא תקווה. אני שמח מאוד בשביל קהילת ה-PSP, ומודה לחוקרים, לחברות התרופות, לעמותות, ובעיקר למטופלים שמתנדבים להשתתף בניסויים האלה.

אבל יש גם עצב.

קשה לחיות עם מחלה מתקדמת וחשוכת מרפא, לשמוע שטיפולים אולי סוף סוף מתקרבים, ולא לשאול את עצמך האם הם יגיעו בזמן בשבילך.

במקרה שלי, התשובה היא כנראה שלא.

אני אשקר אם אומר שזה לא צורב קצת.

אולי יש שם אפילו נגיעה קטנה של קנאה.

לא מפני שאני רוצה שמישהו אחר יפסיד. בדיוק להפך. אני מאוד רוצה שהטיפולים האלה יצליחו.

אני פשוט הייתי רוצה שגם אני אהיה בשלב הנכון, עם הסוג הנכון של PSP, ובזמן הנכון כדי ליהנות מהם.

אני חושב שמותר לי להודות בזה.

אבל יש גם דרך אחרת להסתכל על הדברים.

כשאני אובחנתי, השיחה הייתה בעיקר על התמודדות.

אולי אדם שיאובחן בעוד חמש או עשר שנים יקיים שיחה אחרת לגמרי.

אולי הנוירולוג שלו יוכל לומר:

“תפסנו את זה מוקדם. יש משהו שאנחנו יכולים לתת לך שעשוי להאט את המחלה.”

זה יהיה דבר יוצא דופן.

זה ישנה את המשמעות של אבחנת PSP.

אולי לא בשבילי.

אבל בשביל מישהו.

גם כמטופל וגם כמי שמנסה לפעול למען אחרים, אני יכול לחיות עם שני רגשות שנכונים בו-זמנית.

אני יכול להיות עצוב שההתקדמות הזאת אולי תגיע מאוחר מדי בשבילי, ובאותו זמן להיות באמת שמח שהיא אולי תגיע בזמן בשביל מישהו אחר.

גם זו תקווה.